La Malattia di Danon è una rara malattia genetica che colpisce principalmente il cuore, i muscoli scheletrici e il cervello. È una condizione ereditaria legata al cromosoma X, che significa che colpisce principalmente i maschi, anche se in alcuni casi può manifestarsi anche nelle femmine. La malattia è caratterizzata da una disfunzione del lisosoma, un organulo cellulare coinvolto nella degradazione dei materiali cellulari. Questa disfunzione provoca l'accumulo di proteine e altre sostanze all'interno delle cellule, causando danni progressivi ai tessuti interessati. I sintomi della Malattia di Danon possono variare, ma spesso includono cardiomiopatia, debolezza muscolare, ritardo mentale e problemi di coordinazione motoria. Attualmente non esiste una cura per questa malattia, ma il trattamento si concentra sul controllo dei sintomi e sul miglioramento della qualità di vita dei pazienti.