Qual è la speranza di vita con il Deficit di piruvato chinasi?
Aspettativa di vita con Deficit di piruvato chinasi: cosa dicono ricerca e pazienti, progressi recenti e sintesi verificata con fonti.
Originale
Los avances más prometedores son:
AG348 - Fármaco en fase 3 que eleva los niveles de hemoglobina para los pacientes en los que la enfermedad se origina en determinadas mutaciones genéticas
Terapia génica
Trasplante de médula