Vad är den förväntade livslängden för någon med Pyruvatkinasbrist?

Förväntad livslängd med Pyruvatkinasbrist: vad forskning och patienter säger, senaste framstegen och en granskad sammanfattning med källor.

Original


Los avances más prometedores son:
AG348 - Fármaco en fase 3 que eleva los niveles de hemoglobina para los pacientes en los que la enfermedad se origina en determinadas mutaciones genéticas
Terapia génica
Trasplante de médula

Översatt