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是一种遗传性疾病，我希望小的进展在药。但我看到了一个情况下的儿童在医院Pequeno普林西比试一次骨髓移植。但到现在我还没有读过什么更多的主题。还没有找到任何有关结果。

已发布 2017年8月21日通过 Michelle 1000

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