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Quelle est l'espérance de vie avec la Amyotrophie spinale? Est-ce que vous connaissez les derniers progrès de la Amyotrophie spinale?
L'espérance de vie des personnes avec la Amyotrophie spinale et les derniers progrès de la Amyotrophie spinale
L'amyotrophie spinale (AS) est une maladie génétique rare qui affecte le système nerveux et entraîne une faiblesse musculaire progressive. L'espérance de vie des personnes atteintes d'amyotrophie spinale peut varier considérablement en fonction de la gravité de la maladie et du type d'AS dont elles sont atteintes.
Il existe quatre types d'amyotrophie spinale, allant du plus sévère (type 1) au plus modéré (type 4). Les personnes atteintes d'AS de type 1, qui présentent des symptômes dès la naissance, ont généralement une espérance de vie réduite et peuvent nécessiter des soins médicaux intensifs. En revanche, les personnes atteintes d'AS de type 4, qui développent des symptômes plus tardivement et de manière moins sévère, peuvent avoir une espérance de vie normale.
Concernant les progrès récents dans le domaine de l'amyotrophie spinale, il convient de mentionner le développement de thérapies géniques prometteuses. En 2016, la Food and Drug Administration (FDA) a approuvé le premier médicament pour le traitement de l'AS, appelé nusinersen (commercialisé sous le nom de Spinraza). Cette thérapie consiste en des injections intrathécales régulières visant à augmenter la production de protéines manquantes chez les personnes atteintes d'AS.
Plus récemment, une autre thérapie génique, appelée Zolgensma, a été approuvée par la FDA en 2019 pour le traitement de l'AS de type 1 chez les nourrissons. Il s'agit d'une injection unique qui fournit une copie fonctionnelle du gène manquant chez les patients.
Ces avancées thérapeutiques offrent de l'espoir aux personnes atteintes d'amyotrophie spinale, en améliorant la qualité de vie, en ralentissant la progression de la maladie et en prolongeant potentiellement l'espérance de vie. Cependant, il est important de noter que ces thérapies sont relativement récentes et leur efficacité à long terme est encore en cours d'évaluation. Il est donc essentiel de continuer à soutenir la recherche et le développement de traitements pour l'amyotrophie spinale.
Il existe quatre types d'amyotrophie spinale, allant du plus sévère (type 1) au plus modéré (type 4). Les personnes atteintes d'AS de type 1, qui présentent des symptômes dès la naissance, ont généralement une espérance de vie réduite et peuvent nécessiter des soins médicaux intensifs. En revanche, les personnes atteintes d'AS de type 4, qui développent des symptômes plus tardivement et de manière moins sévère, peuvent avoir une espérance de vie normale.
Concernant les progrès récents dans le domaine de l'amyotrophie spinale, il convient de mentionner le développement de thérapies géniques prometteuses. En 2016, la Food and Drug Administration (FDA) a approuvé le premier médicament pour le traitement de l'AS, appelé nusinersen (commercialisé sous le nom de Spinraza). Cette thérapie consiste en des injections intrathécales régulières visant à augmenter la production de protéines manquantes chez les personnes atteintes d'AS.
Plus récemment, une autre thérapie génique, appelée Zolgensma, a été approuvée par la FDA en 2019 pour le traitement de l'AS de type 1 chez les nourrissons. Il s'agit d'une injection unique qui fournit une copie fonctionnelle du gène manquant chez les patients.
Ces avancées thérapeutiques offrent de l'espoir aux personnes atteintes d'amyotrophie spinale, en améliorant la qualité de vie, en ralentissant la progression de la maladie et en prolongeant potentiellement l'espérance de vie. Cependant, il est important de noter que ces thérapies sont relativement récentes et leur efficacité à long terme est encore en cours d'évaluation. Il est donc essentiel de continuer à soutenir la recherche et le développement de traitements pour l'amyotrophie spinale.
Author: DiseaseMaps Editorial Team
Reviewed against authoritative medical sources (NIH GARD, Orphanet, OMIM)
Last updated:
Medical disclaimer:
This information does not substitute professional medical advice. Always consult your doctor before making health decisions.
Source:
DiseaseMaps.org
Traduit de anglais
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Données actuelles de l'espérance de vie est plutôt trompeur. Officiellement Type I a 2 ans, mais avec la bonne approche et de soutien, les personnes touchées peuvent vivent beaucoup plus longtemps (cas de plus de 20 ans). Encore plus pour moins sévère types.
Publié 22 févr. 2017 par Daniel 1011
Traduit de anglais
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2 ans.
les risques sont les infections respiratoires fréquentes, la contracture et scioliosis développements.
De récentes seul traitement de la découverte de biogen sprinraza
les risques sont les infections respiratoires fréquentes, la contracture et scioliosis développements.
De récentes seul traitement de la découverte de biogen sprinraza
Publié 23 févr. 2017 par ugyen 1000
Traduit de espagnol
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De Type I, la science donne 2 ans, il n'est pas vrai avec la cuídados beaucoup plus
De Type II de la science vous donne quelques années de plus. Je suis de type II, et avec le cuídados le faut, je suis âgé de 62 ans.
De Type III et IV de la science met pas de limites.
Il est le Spirabza que le traitement approuvé, et un peu plus dans le test
De Type II de la science vous donne quelques années de plus. Je suis de type II, et avec le cuídados le faut, je suis âgé de 62 ans.
De Type III et IV de la science met pas de limites.
Il est le Spirabza que le traitement approuvé, et un peu plus dans le test
Publié 10 mai 2017 par Carmen 1370
Traduit de espagnol
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La pneumonie est la pire q je peux passer
Publié 3 août 2017 par Marycielo 2000
